logo

Your gate­way

to finance

and inno­va­tion

in Cen­tral Europe

Grupa badaw­cza z Warsza­wskiego Uni­w­er­sytetu Medy­cznego (WUM) i Insty­tutu Far­ma­ceu­ty­cznego ma szansę na komer­c­jal­iza­cję przeło­mowego odkrycia z dziedziny far­ma­cji. Cząsteczka, którą opra­cow­ali, może stać się pod­stawą leku na rzadką chorobę związaną z przewlekłą niewydol­noś­cią żylną.

Pro­jekt „Poszuki­wanie innowa­cyjnego leku śród­błonkowego w grupie nowych pochod­nych escyny” był real­i­zowany w ramach Pro­gramu Oper­a­cyjnego Innowa­cyjna Gospo­darka 20072013 (POIG). Na prowadze­nie badań przez­nac­zono ponad 7 mln zło­tych, z czego 85 proc. pro­jektu było finan­sowane z Europe­jskiego Fun­duszu Roz­woju Region­al­nego (EFRR). Pozostała kwota dofi­nan­sowa­nia pochodz­iła ze środ­ków kra­jowych przekazanych przez Nar­o­dowe Cen­trum Badań i Roz­woju (NCBR) w Warsza­wie. Pro­jekt znalazł się na 6 miejscu listy rankingowej przed­sięwz­ięć rekomen­dowanych do wspar­cia otrzy­mu­jąc 91 punktów.

Komer­c­jal­iza­cją pro­jektu zain­tere­sowała się prowad­zona przez dr Rolanda Kozłowskiego z 25-​letnim doświad­cze­niem w branży life sci­ence, firma Life Sci­ence Biznes Con­sult­ing LSBC z Krakowa, która wygrała orga­ni­zowany przez NCBR konkurs na real­iza­cję kom­po­nentu dorad­czego przed­sięwz­ię­cia pilotażowego „Publiczno-​prywatne wspar­cie komer­c­jal­iza­cji wyników prac badawczo-​rozwojowych z udzi­ałem fun­duszy kap­i­tałowych” (Bridge Men­tor). Celem przed­sięwz­ię­cia jest udzie­le­nie wspar­cia grupom badaw­czym w komer­c­jal­iza­cji wypra­cow­anych tech­nologii czy pro­duk­tów. LSBC uzyskało dostęp do około 3 tysięcy pro­jek­tów finan­sowanych ze środ­ków kra­jowych i z EFRR. – Ostate­cznie wybral­iśmy ok. 130 pro­jek­tów, które w więk­szości pod­dane zostały wstęp­nej anal­izie – mówi dr n. med. Edyta Niem­czyk z LSBC. Pro­jekt real­i­zowany przez grupę z WUM pod kierown­ictwem dr hab. Katarzyny Koziak został uznany za przed­sięwz­ię­cie o dużej wartości komercyjnej.

- Escyna fas­cynowała mnie od bardzo dawna – opowiada kierownik pro­jektu dr hab. Katarzyna Koziak z WUM. Dlat­ego 6 lat temu jej zespół postanowił tę mieszan­inę nat­u­ral­nych związków wziąć pod lupę. Jest to od wieków znana sub­stancja zna­j­du­jąca się w kasz­tanach. W chwili obec­nej często stanowi jeden ze skład­ników pojaw­ia­ją­cych się w kremach, maś­ci­ach czy lekach na prob­lemy z naczy­ni­ami krwionośnymi i ukła­dem krąże­nia. Stosowany jest np. na obrzęki nóg i sini­aki związane z niewydol­noś­cią żylną.

Wyko­rzysty­wany od lat preparat należy do grupy „preparatów pole­canych przez bab­cie”, ale choć bada­nia klin­iczne potwierdz­iły jego skuteczność, to wiadomo, że nie jest to preparat ide­alny. Naukowcy zwracali uwagę, że jest to mieszan­ina wielu pokrewnych struk­tu­ral­nie sub­stancji. Był to jeden z powodów, dla których uważano, że escyna nie jest mate­ri­ałem roku­ją­cym na dal­szy rozwój jako nowoczesny lek.

Jed­nak naukowcy z Warsza­wskiego Uni­w­er­sytetu Medy­cznego we współpracy z badaczami z Insty­tutu Far­ma­ceu­ty­cznego podes­zli do sprawy inaczej. Ich założe­nie było takie, iż wspólny „rdzeń” wszys­t­kich skład­ników escyny (trójter­pen pro­toescy­gen­ina, określana także jako escynol), może się okazać cząsteczką, która mogłaby być wyko­rzys­tana do otrzymy­wa­nia leków naczyniowych nowej gen­er­acji. Ich dzi­ałanie miałoby hamować odpowiedź zapalną komórek śród­błonka i tym samym chronić naczy­nia krwionośne przed pato­log­icznymi zmianami.

– Nasza idea była taka, by „zre­dukować” escynę pozyskaną z kasz­tana do jed­nego związku – odpowiada dr hab. Katarzyna Koziak. Wyniki zaskoczyły naukow­ców. Wiedzieli, że escyna jest mieszan­iną wielu sub­stancji, ale nie zdawali sobie sprawy, że jej skład jest aż tak złożony. Surowy ekstrakt z kasz­tana był pod­dawany szere­gowi pro­cesów chemicznych, dzięki czemu jego skład był stop­niowo redukowany, aż do uzyska­nia tylko jed­nego związku. Pozyskanie jed­norod­nej, czys­tej chemicznie sub­stancji było pier­wszym krok­iem do sukcesu. Kole­jne mody­fikacje chemiczne doprowadz­iły do otrzy­ma­nia zupełnie nowej cząsteczki chemicznej.

Otrzy­many związek badacze pod­dali dal­szym badan­iom sprawdza­jąc jego skuteczność leczniczą. Naukowcy postanow­ili skupić się na rzad­kiej choro­bie spośród wielu związanych z przewlekłą niewydol­noś­cią żylną, tzw. zes­pole Parkesa Webera. Mieli jeden prob­lem — doty­chczas żadna grupa badaw­cza nie opra­cow­ała zwierzęce­go­mod­elu zespołu Parkesa Webera.– Opra­cow­al­iśmy więc model szczurzy – opowiada dr hab. Katarzyna Koziak. Na czym to pole­gało? Najpierw chirur­gicznie wywołano u szczurów szereg objawów charak­terysty­cznych dla zespołu Parkesa Webera, tak aby zwierzęta miały te same prob­lemy z żyłami, co ludzie. A następ­nie zaczęto je leczyć nową cząsteczką. Bada­nia porów­naw­cze między zwierzę­tami lec­zonymi nową sub­stancją a zwierzę­tami kon­trol­nymi, którym nic nie podawano, wykazały znaczącą poprawę stanu zdrowia w grupie lec­zonej. U szczurów nielec­zonych obser­wowano pro­gresję choroby. W tej grupie zaob­ser­wowano zaawan­sowane zmi­any wyrod­nieniowe układu żyl­nego typowe dla nielec­zonego zespołu Parkesa Webera.

Przed przys­tąpi­e­niem do badań na zwierzę­tach, naukowcy wykon­ali szereg badań in vitro na lini­ach komórkowych, które miały potwierdzić bez­pieczeństwo opra­cow­anego związku.

Otrzy­many związek badacze pod­dali dal­szym badan­iom sprawdza­jąc jego skuteczność leczniczą. Naukowcy postanow­ili skupić się na rzad­kiej choro­bie spośród wielu związanych z przewlekłą niewydol­noś­cią żylną, tzw. zes­pole Parkesa Webera. Mieli jeden prob­lem — doty­chczas żadna grupa badaw­cza nie opra­cow­ała zwierzęce­go­mod­elu zespołu Parkesa Webera.– Opra­cow­al­iśmy więc model szczurzy – opowiada dr hab. Katarzyna Koziak. Na czym to pole­gało? Najpierw chirur­gicznie wywołano u szczurów szereg objawów charak­terysty­cznych dla zespołu Parkesa Webera, tak aby zwierzęta miały te same prob­lemy z żyłami, co ludzie. A następ­nie zaczęto je leczyć nową cząsteczką. Bada­nia porów­naw­cze między zwierzę­tami lec­zonymi nową sub­stancją a zwierzę­tami kon­trol­nymi, którym nic nie podawano, wykazały znaczącą poprawę stanu zdrowia w grupie lec­zonej. U szczurów nielec­zonych obser­wowano pro­gresję choroby. W tej grupie zaob­ser­wowano zaawan­sowane zmi­any wyrod­nieniowe układu żyl­nego typowe dla nielec­zonego zespołu Parkesa Webera. Przed przys­tąpi­e­niem do badań na zwierzę­tach, naukowcy wykon­ali szereg badań in vitro na lini­ach komórkowych, które miały potwierdzić bez­pieczeństwo opra­cow­anego związku.Naukowcy z WUM zaz­naczają, że gdyby udało się wyko­rzys­tać opra­cow­aną cząsteczkę do pro­dukcji leków byłby to przełom dla cho­ru­ją­cych na rzadką wrod­zoną chorobę żylną. Chodzi o wspom­ni­any wcześniej zespół Parkesa Webera. Cho­ru­jący na nią rodzą się z licznymi prze­tokami tęt­niczo– żyl­nymi. Ogrom­nym prob­le­mem są też rozległe żylaki, do tego dochodzi prze­rost kończyny. Leczenia far­mako­log­icznego na tę chorobę nie ma. Bardzo często chorzy są pod­dawani amputacji. – Najbardziej niebez­pieczne jest to, że dochodzi do uszkodzeń serca i chorzy umier­ają w relaty­wnie młodym wieku – mówi dr. hab. Katarzyna Koziak. Uważa, że jej zespół jest na dobrej drodze do tego, by pow­stał lek, który może pomóc tej grupie chorych. Do tej pory nie było zaawan­sowanych badań nad preparatami, które mogłyby być wyko­rzys­tane do pro­dukcji leków dla tych pac­jen­tów, głównie dlat­ego, że zespół Parkesa Webera doty­czy niewielkiej liczby osób. Cho­ruje na nią 0, 3 proc. świa­towej pop­u­lacji. Możliwe, że cząsteczka zostanie dos­tosowana na potrzeby leczenia innych chorób zaw­iązanych z żylakami np. hemoroidów.

W ramach Bridge Men­tor pro­jekt grupy dr hab. Katarzyny Koziak pozy­ty­wnie przeszedł pier­wszy etap wery­fikacji potenc­jału rynkowego z zakresu ochrony paten­towej, wielkości rynku oraz konkuren­cyjności leku. Po pozy­ty­wnej wery­fikacji został przed­staw­iony grupie branżowych ekspertów między­nar­o­dowych na tzw. Komite­cie Steru­ją­cym, gdzie zyskał apro­batę do przeprowadzenia tzw. pogłębionej anal­izy doty­czącej wcześniej wspom­i­nanych aspek­tów jak i nowych obszarów wskazanych przez ekspertów. Kilka dni temu odbył się kole­jny Komitet Steru­jący dla tego pro­jektu i eksperci z LSBC mają już na zielone światło do prowadzenia prac związanych z przy­go­towaniem strate­gii komer­c­jal­iza­cji dla pro­jektu i poszuki­wa­nia inwest­ora kap­i­tałowego. Do tej pory do drugiego etapu przeszło ok. 30 pro­jek­tów. Dla wszys­t­kich pro­jek­tów, które pozy­ty­wnie prze­jdą drugą wery­fikację Komitetu Steru­jącego, ścieżka postępowa­nia będzie ana­log­iczna. – mówi dr Niem­czyk. Wspar­cie LSBC umożliwi naw­iązanie współpracy z pod­miotem, który mógłby pod­jąć się dal­szych prac roz­wo­jowych dla opra­cow­anej cząsteczki, przeprowadzenia pan­elu badań klin­icznych i w kon­sek­wencji pro­dukcji leku.

Dzięki nowemu lekowi można doprowadzić do zwięk­szenia skuteczności walki z chorobami cywiliza­cyjnymi, przede wszys­tkim doty­czą­cymi układu krąże­nia. Komer­c­jal­iza­cja wyników B+R oznacza­łaby redukcję kosztów społeczno-​ekonomicznych, będą­cych kon­sek­wencją chorób układu krąże­nia i ich następstw, co oznacza ogromne oszczęd­ności. Powołu­jąc się na dane zawarte w zgłosze­niu grantowym: „według różnych sza­cunków, w kra­jach dobrze rozwinię­tych na lecze­nie przewlekłej niewydol­ności żyl­nej przez­nacza się 13% całkowitego budżetu przez­nac­zonego na opiekę zdrowotną. W Stanach Zjed­noc­zonych kwota ta wynosi około 3 mil­iardów dolarów rocznie, a należy do niej dodać także ogromny koszt związany z absencją w pracy, który wynosi około2 mil­ionów dni roboczych rocznie”. Sukces pro­jektu przełoży się jed­nocześnie na zwięk­sze­nie konkuren­cyjności i innowa­cyjności pol­skiego sek­tora farmaceutycznego.

Całkowita wartość pro­jektu „Poszuki­wanie innowa­cyjnego leku śród­błonkowego w grupie nowych pochod­nych escyny” to 7 640 990,02 zł, zaś wydatków kwal­i­fikowanych 7 071 896,25 zł.

Pro­jekt uzyskał dofi­nan­sowanie w wysokości 6 011 111,81 zł ze środ­ków Europe­jskiego Fun­duszu Roz­woju Region­al­nego (co stanowi 85 proc. dofi­nan­sowa­nia) oraz z budżetu państwa w wysokości 1 060 784,44 zł. Dofi­nan­sowanie dla Warsza­wskiego Uni­w­er­sytetu Medy­cznego wynosi 6 031 017,02 PLN, w tym wydatków kwal­i­fikowanych 5 636 896,25 PLN. Dofi­nan­sowanie z Europe­jskiego Fun­duszu Roz­woju Region­al­nego stanowi 4 791 361,81 PLN, a z budżetu państwa 845 534,44 zł.